06.06.2025
INPDR-NP: Niemann-Pick-Register offen für alle Altersgruppen
Das internationale Register sammelt wichtige Daten zu ASMD und Morbus Niemann-Pick Typ C – auch zur genetischen Einordnung.
Neuigkeiten
05.06.2025
Zulassungsstudie für Kinder mit Morbus Pompe gestartet
Die Zip-Studie prüft eine neue Kombinationstherapie für Kinder im Alter von 0 bis 12 Jahren mit spät einsetzendem Morbus Pompe.
23.05.2025
PRADO-Studie zu Tay-Sachs- und Sandhoff-Erkrankung
Im Rahmen der PRADO-Studie untersuchen wir psychiatrische und neurologische Aspekte der Tay-Sachs- und Sandhoff-Erkrankung. Ziel ist ein besseres Verständnis und die Entwicklung neuer Behandlungsansätze.
