Expertinnen und Experten diskutierten neue Erkenntnisse zu neurologischen und psychiatrischen Symptomen bei ASMD – vom früh beginnenden Typ A bis zu späten Verläufen im Erwachsenenalter.
Das internationale Register sammelt wichtige Daten zu ASMD und Morbus Niemann-Pick Typ C – auch zur genetischen Einordnung.
Die Zip-Studie prüft eine neue Kombinationstherapie für Kinder im Alter von 0 bis 12 Jahren mit spät einsetzendem Morbus Pompe.
Im Rahmen der PRADO-Studie untersuchen wir psychiatrische und neurologische Aspekte der Tay-Sachs- und Sandhoff-Erkrankung. Ziel ist ein besseres Verständnis und die Entwicklung neuer Behandlungsansätze.
