Studien

Sollten Sie an einer klinischen Studie teilnehmen?

Die Ärzte, die Sie jetzt behandeln, sind wahrscheinlich die besten Ansprechpartner, um diese Frage zu beantworten. Sie sind verpflichtet, umfassend über die Studie zu informieren und auch die Möglichkeiten von Behandlungsmöglichkeiten ausserhalb der Studie zu erläutern.

Um Ihnen bei Ihrer persönlichen Entscheidung für oder gegen eine Teilnahme zu helfen, stellen wir Ihnen eine umfangreiche Broschüre zum Herunterladen zur Verfügung. Die Broschüre beantwortet die meisten Fragen, die Sie zu den Studien haben könnten. Sie erklärt, was Studien sind, wie sie geplant und durchgeführt werden. Sie beschreibt die Chancen und Risiken, die im Allgemeinen mit einer Teilnahme verbunden sind. Sie sagt Ihnen, welche Rechte Sie als Teilnehmer haben und wozu die Ärzte, die die Studie betreuen, verpflichtet sind.

Mehr Informationen zu klinischen Studien, bietet vfa. - Die forschenden Pharmaunternehmen in Ihrer Broschüre.

Aktuelle Studien

ASMD
LTS13632
Eine Langzeitstudie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Olipudase alfa bei Patienten mit Mangel an saurer Sphingomyelinase
Alter

Keine Angaben
(Teilnahme an Vorgängerstudie erforderlich)

Status Aktiv

Patientenaufnahme abgeschlossen

Institution SphinCS GmbH

Medikamenten-Studie
ASMD
M. Niemann-Pick Typ C
INPDR-NP Register
Internationales Niemann-Pick -Krankheitsregister- Ein internationales Register für die Erkrankungen saurer Sphingomyelinase-Mangel (ASMD oder Morbus Niemann-Pick Typ A oder B) und Morbus Niemann-Pick Typ C
Alter

Keine Alternsbegrenzung

Status Aktiv

Patientenaufnahme rekrutierend

Institution SphinCS Lyso gemeinnützige UG (haftungsbeschränkt)

Register-Studie
ASMD
PIR 16813
Eine prospektive und retrospektive Kohortenstudie zur Vertiefung und Erweiterung der Kenntnisse zu Patienten mit chronischen Formen von saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD)
Alter

Keine Altersbegrenzung

Status Aktiv

Patientenaufnahme abgeschlossen

Institution SphinCS GmbH

Natural History-Studie
GM1-Gangliosidose
GM2-Gangliosidose
Gangliosidose „8 in 1“
Es handelt sich um eine retrospektive und prospektive und longitudinale, nicht-interventionelle Studie zum natürlichen Verlauf von Gangliosidosen über 5 Jahre
Alter

Keine Altersbegrenzung

Status Aktiv

Patientenaufnahme rekrutierend

Institution SphinCS Lyso gemeinnützige UG (haftungsbeschränkt)

Register-Studie
LAL-Defizienz
ALX LALD Register
Ein beobachtendes Register über die Erkrankung und die
klinischen Ergebnisse von Patienten mit Lysosomaler Saurer
Lipase Defizienz (LAL-Mangel)
Alter

Keine Altersbegrenzung

Status Aktiv

Patientenaufnahme rekrutierend

Institution SphinCS GmbH

Natural History-Studie
M. Fabry
Modify
Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebo-kontrollierte ParallelgruppenStudie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der oralen LucerastatMonotherapie bei erwachsenen Patienten mit Fabry-Krankheit.
Alter

> 18 Jahre

Status Aktiv

Patientenaufnahme abgeschlossen

Institution SphinCS GmbH

Medikamenten-Studie
M. Niemann-Pick Typ C
CTD-TCNPC-301
Eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase III zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 2.000 mg/kg Trappsol® Cyclo™ (Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin) und Standardtherapie im Vergleich zu Placebo und Standardtherapie bei Patienten mit Morbus Niemann-Pick vom Typ C1
Alter

keine Altersbeschränkung

Status Aktiv

Patientenaufnahme rekrutierend

Institution SphinCS GmbH

Medikamenten-Studie
M. Niemann-Pick Typ C
IB1001-301
Wirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf Morbus Niemann-Pick Typ C (NPC): Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte, doppelblinde Crossover-Studie der Phase III,
Alter

Ab 4 Jahre

Status Aktiv

Patientenaufnahme rekrutierend

Institution SphinCS GmbH

Medikamenten-Studie
M. Niemann-Pick Typ C
CT-ORZY-NPC-002
Eine prospektive, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Gabe von Arimoclomol an Patienten, bei denen die Niemann-Pick-Krankheit Typ C diagnostiziert wurde
Alter

6 - 23 Monate

Status Aktiv

Patientenaufnahme rekrutierend

Institution SphinCS GmbH

Medikamenten-Studie
Die "U.S. National Library of Medicine" bietet unter www.clinicaltrials.gov eine vollständige Liste aller internationalen Studien. Die vergleichbare Website der EU ist nicht ganz so umfassend: www.clinicaltrialsregister.eu.

Informationen zu aktuellen Therapien

Eine Übersicht über die aktuellen Therapiekonzepte mit Gen-Therapie, hämatopoetischer Stammzell-Transplantation (Knochenmarktransplantation), Enzymersatztherapie, Substrat-Reduktionstherapie und Chaperontherapie wird im folgenden Artikel wissenschaftlich dargestellt:

Pinto, E. Vairo F., D. Rojas Malaga, F. Kubaski, C. Fischinger Moura de Souza, F. de Oliveira Poswar, G. Baldo, and R. Giugliani. "Precision Medicine for Lysosomal Disorders." Biomolecules 10, no. 8 https://dx.doi.org/10.3390/biom10081110 (Jul 26 2020).

Wir haben das Thema Therapiekonzepte bei lysosomalen Krankheiten in einem Comic veranschaulicht, in dem wir versuchen zu erklären, was in der Zelle nicht funktioniert und vor allem wie es behoben werden könnte.