Bei SphinCS haben wir unsere Aktivitäten auf zwei Entitäten verteilt organisiert: SphinCS und SphinCSLyso.
Wir sind ein spezialisiertes Team mit umfangreichen Kenntnissen und Erfahrungen auf dem Gebiet der LSDs, geleitet von Dr. Eugen Mengel und Petra Kleinhans. Schirmherr ist Prof. Michael Beck.
Die internationale Forschung auf dem Gebiet der LSDs wurde durch Prof. Dr. Beck und Dr. Eugen Mengel mitgeprägt und voran getrieben. In den letzten 25 Jahren wurden für 9 (von > 50) LSDs Therapien zugelassen. Bei 8 Erkrankungen waren Prof. Dr. Beck und Dr. Mengel maßgeblich beteiligt.
Als unabhängiges Institut für klinische Forschung im Bereich LSD liegt unser Fokus auf vielversprechenden neuen Arzneimitteln für LSDs auf hohem Niveau in allen Phasen und Aspekten der klinischen Forschung.
Wir wollen deutschsprachigen Patienten die Möglichkeit geben, an zukünftigen Studien mit neuen Arzneimitteln teilzunehmen.
Wir verfolgen das Konzept, dass Patienten eine aktive Rolle in der klinischen Forschung spielen. Die Kooperation mit den Selbsthilfegruppen ist ein wesentlicher Aspekt unseres Ansatzes.
Principal Investigator, Gründer und CEO der SphinCS GmbH & SphinCS Lyso gemeinnützige UG. Dr. Mengel hat sich der Forschung auf dem Gebiet der LSDs gewidmet und massgeblich zur Weiterentwicklung dieses Forschungsgebietes beigetragen.
Prof. Dr. M. Beck verfügt nach über 40 Jahren ärztlicher Tätigkeit in den Bereichen Pädiatrie, Biochemie und Humangenetik über einen breiten wissenschaftlichen Hintergrund und ein ausgeprägtes Spezialwissen im Bereich der Lysosomalen Speichererkrankungen. Unter Mitarbeit seiner Abteilung konnten zahlreiche neue Medikamente zur Behandlung von Mukopolysaccharidosen und anderen seltenen Speicherkrankheiten entwickelt werden. Mit seiner herausragenden Expertise steht er der SphinCS GmbH als Berater zur Seite.
Unser Lehrer, unser Mentor, unser Doktorvater: Michael Beck, den wir heute noch mit großer Freude unseren „Chef“ nannten, ist gegangen. Er hinterlässt eine große Lücke. Hier finden Sie unseren Nachruf.
Petra Kleinhans ist examinierte Fachkinderkrankenschwester und arbeitet seit über 16 Jahren im Bereich der lysosomalen Speicherkrankheiten. In diesem Zeitraum entwickelte sie ihre Expertise in klinischen Studien von Phase I-IV. Neben der Studienkoordination und dem Studien Management gehört die Projektentwicklung zu ihre Haupttätigkeit.
Am Standort Hochheim organisiert die Mitbegründerin der SphinCS Studien der Seltenen bis Ultraseltenen Krankheiten.
Nach Abschluss ihres Medizinstudiums an der mexikanischen Universität Michoacan of Saint Nicholas of Hidalgo arbeitete Frau Rios als Notärztin. Seit 2020 gehört sie zum SphinCS-Team.
Loreen Gramsch ist examinierte Kinderkrankenschwester und absolvierte 2011 berufsbegleitend eine ½ jährige Ausbildung zur Studienassistentin. Seit 2009 arbeitet sie als Studienkoordinatorin in klinischen Studien der Phasen I-IV. Sie eignete sich in den letzten 4 Jahren eine hohe fachliche Kompetenz auf dem Gebiet der lysosomalen Speichererkrankungen an. Seit April 2020 verstärkt Frau Gramsch mit ihrer Expertise als Studienkoordinatorin das Team der SphinCS. Zu ihren Tätigkeiten gehören neben der Koordination und Durchführung von klinischen Studien die Projektentwicklung.
Nach der Ausbildung zur Kinderkrankenschwester sammelte Frau Dr. Schädlich bereits 2003 als Studienassistentin erste Erfahrungen in dem Bereich LSD in der Arbeitsgruppe von Prof. Beck und Dr. Mengel und promovierte in diesem Bereich zum Thema Morbus Gaucher. Im Anschluss an das Medizinstudium war sie einige Jahre als Ärztin in der Anästhesie und Intensivmedizin tätig, bevor sie 2016 als Research Physician in die klinischen Forschung wechselte. Seit September 2020 verstärkt sie nun nach 17 Jahren wieder Dr. Eugen Mengel und das SphinCS Team als zertifizierte Prüfärztin für klinische Studien.
Informationen folgen.
Dr. Arash-Kaps verfügt über eine 17-jährige Erfahrung in der Diagnostik, Betreuung und Behandlung von Patienten mit lysosomalen Stoffwechselerkrankungen, die sie während ihrer Tätigkeit als Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Mainz erwarb. Frau Dr. Arash-Kaps nahm als Prüfärztin an ca. 20 klinischen Studien teil und war maßgeblich an der Erforschung verschiedener lysosomaler Speichererkrankungen und der Zulassung verschiedener Medikamente beteiligt. Im Rahmen dieser Tätigkeit war sie bei 2 Medikamenten- Zulassungsstudien Hauptansprechpartnerin von FDA-Audits im Studienzentrum. Seit Januar 2021 verstärkt Frau Dr. Arash-Kaps mit ihrer hohen fachlichen Kompetenz als Prüfärztin das Team der SphinCS. Zu ihren Tätigkeiten gehören neben der Leitung und Durchführung von klinischen Studien auch Projektentwicklung.
ist ein Institut, welches gewerbliche Dienstleistungen in Form von klinischer Forschung und Projektmanagement auf dem Gebiet der seltenen lysosomalen Krankheiten als Auftragsleistung anbietet.
Gegenstand des Unternehmens ist die Erbringung von Beratungsleistungen im Zusammenhang mit klinischen Studien, die Durchführung und Betreuung klinischer Studien, die Beratung und Betreuung von Patienten und deren Angehörigen im Rahmen klinischer Studien, Projektmanagement, Schulungen und alle damit zusammenhängenden Tätigkeiten.
Dies sind im Einzelnen:
Gegenstand des Unternehmens sowie Zweck der SphinCS Lyso gemeinnützige UG (haftungsbeschränkt) ist die Förderung der Gesundung und des Wohlbefindens von Patienten mit lysosomalen Speicherkrankheiten, die bisher nicht behandelbar sind und die Förderung der Wissenschaft und Forschung im öffentlichen Gesundheitswesen, vornehmlich im Kontext von lysosomalen Speichererkrankungen.
Der Satzungszweck wird verwirklicht insbesondere durch
Die Untersuchung von menschlichen Biomaterialien und die Analyse der daraus gewonnenen oder zu gewinnenden Daten sind zu einem wichtigen Instrument medizinischer Forschung geworden. Um Krankheiten zu verstehen, ist es wichtig, mehr über die zugrunde liegenden biologischen Abläufe zu erfahren.
Das Ziel der Biobank ist die Sammlung und Archivierung von Biomaterialien und zugehöriger Daten von Patienten mit lysosomalen Speichererkrankungen zum Zweck der medizinischen Forschung. Es sollen Biomarker analysiert werden, die in Zukunft in der Diagnostik, in der Beschreibung des Krankheitsverlaufs und Prognose und im Therapiemonitoring von Patienten mit lysosomalen Speichererkrankungen Anwendung finden sollen. Biomarker spielen in der Diagnostik und bei der Bewertung von Therapien für lysosomale Speichererkrankungen eine entscheidende Rolle.
Bei dem Biomaterial handelt es sich um Gewebe und Körperflüssigkeiten, die im Laufe von Ihren Arztbesuchen zum Zweck der Untersuchung oder Behandlung entnommen, dafür jedoch nicht mehr benötigt werden und daher ansonsten vernichtet würden.
Hinzu können Blutproben (2-4 ml) kommen, die zusätzlich gewonnen werden.
Die erhobenen Daten umfassen ausgewählte Informationen zu Ihrer Person, insbesondere medizinische Daten:
Die von Ihnen zur Verfügung gestellten Biomaterialien und Daten werden ausschließlich für die Erforschung lysosomaler Speichererkrankungen, hierbei handelt es sich um bestimmte Stoffwechselerkrankungen, verwendet. Durch die Forschung soll die Erkennung und Behandlung von lysosomalen Speichererkrankungen verbessert werden. Die genauen Fragestellungen können jedoch zum derzeitigen Zeitpunkt noch nicht konkret benannt werden.
Die Biomaterialien und Daten sollen für unbestimmte Zeit aufbewahrt werden, da zu jetzigem Zeitpunkt nicht vorauszusehen ist, wann die Biomaterialien und die dazugehörigen Daten verwendet werden, und für die medizinische Forschung bereitgestellt werden.