Für Erwachsene mit Morbus Pompe sind die Medikamente Cipaglucosidase alfa und Miglustat bereits zugelassen. Nun startet eine wichtige Zulassungsstudie für Kinder im Alter von 0 bis 12 Jahren, um die Kombination dieser beiden Wirkstoffe auch in dieser Altersgruppe zu prüfen.

Die sogenannte Zip-Studie richtet sich an Kinder mit einem spät einsetzenden Morbus Pompe. Ziel ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit der Kombinationstherapie speziell bei jungen Patient:innen zu untersuchen.

Teilnahmevoraussetzungen (Auszug):
 • Alter: 0 bis 12 Jahre
 • Diagnose: spät einsetzender Morbus Pompe
(Weitere Einschlusskriterien gelten)

Was bietet die Studie?
 • Kostenfreier Zugang zu den Studienmedikamenten
 • Medizinische Betreuung im Rahmen der Studie

Weitere Informationen finden Sie unter clinicaltrials.gov (Kennziffer: NCT03911505) oder direkt über das Studienteam.